Лечение болезней выходит на беспрецедентный уровень

Каждую неделю в новостях мелькают громкие заголовки о том, как ученые нашли новую молекулу, которая окажет ключевое влияние на лечение неизлечимых болезней или нечто подобное. Тем не менее, надежды на новое вещество оправдываются далеко не всегда. 

Подвох в том, что большинство методов лечения безопасны и эффективны только при назначении в нужное время и в исключительно точных дозах. При слишком раннем или слишком позднем приеме, в чрезмерно большом или чересчур маленьком количестве, любая волшебная пилюля может стать неэффективной либо опасной. 

Более того, это может быть индивидуально для каждого человека. Поэтому врачи зачастую просто не в состоянии дать ответ о том, как, когда и насколько сработает терапия.

Теперь команда биоинженеров во главе с доктором наук Хана Эль-Самад из Калифорнийского университета в Сан-Франциско и доктором наук Дэвидом Бейкером из Вашингтонского университета предложила невероятно красивое и удачное решение этой проблемы.

Познакомьтесь с первым инструментом медицины нового поколения — LOCKR. LOCKR — это новый белок, полное название которого LRoting Orthogonal Cage-Key pRotein. И он не похож ни на что виденное ранее.

Обычно биотехнологи в своих работах используют встречающиеся в природе белковые молекулы, лишь синтезируя их в лаборатории. Но LOCKR не имеет аналогов в природе. LOCKR — биотехнология, которая была придумана и создана людьми от начала до конца. 

Данная технология обеспечивает беспрецедентный уровень контроля над взаимодействием белка с другими компонентами клетки, и позволит решить такие проблемы, к которым раньше ученые не могли даже подобраться.

По своей структуре LOCKR напоминает цилиндр, в котором спрятана молекулярная рука, способная управлять практически любым клеточным процессом. Самые простые возможности применения  — это, например, направлять молекулярный трафик внутри клеток, разрушать специфические белки или инициировать процесс самоуничтожения клетки.

Механизм действия таков, что рука LOCKR остается скрытой, пока молекула не будет приведена в действие. Как следует из названия белка, цилиндр не откроется до тех пор, пока не встретит молекулярный «ключ» — белок, разработанный учеными, чтобы идеально войти в «замок». При отсутствии ключа LOCKR бездействует и никак не влияет на клетки.

Ученые уже испытали новый инструмент в деле. Используя его версию под названием degronLOCKR, были созданы схемы, способные динамически регулировать клеточную активность в ответ на сигналы от внутренней и внешней среды клетки.

Когда схемы, которые включали генетически кодированный датчик, обнаруживали нарушение нормальной клеточной активности, degronLOCKR реагировал, уничтожая белки, управляющие теми самыми клеточными процессами, которые были нарушены. Уничтожение происходило до тех пор, пока клетка не возвращалась в нормальное состояние.

Это чем-то напоминает то, как термостаты непрерывно мониторят температуру окружающей среды, и по результатам проверки системы отопления, вентиляции и кондиционирования воздуха включаются либо отключаются для поддержания желаемой температуры.

По словам исследователей, используя degronLOCKR и аналогичные молекулы, можно составлять все более сложные схемы, которые обещают привести к появлению нового поколения индивидуальных, точных и надежных методов лечения на уровне живых клеток.